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基因治療首例 美科學家實驗體內基因編輯

馬德在加州接受體內基因編輯治療。美聯社

美國科學家進行首例人體體內基因編輯,嘗試以永久改變一個人的DNA的方式治療疾病。
 
實驗周一在加州進行,罹患「黏多醣症二型」的44歲男子馬德(Brian Madeux)以靜脈注射的方式,將數十億矯正基因及基因工具注入體內,基因編輯工具將在他DNA的準確位置上切斷原有基因。
 
為兩項代謝疾病及血友病進行這項實驗的加州桑加莫療法公司(Sangamo Therapeutics)總裁麥克雷(Sandy Macrae)醫師說:「我們切開你的DNA,打開後插進基因再縫起來。它將成為你DNA的一部份,一生與你同在。」這也代表實驗是無法回頭的,沒有任何消除編輯出錯的方法。
 
體內基因編輯治療是否有效,一個月內將會有初步跡象,準確的測試結果則在3個月內可得知。
 
實驗如果成功,將會是剛起步的基因療法領域的一大推力。科學家在過去就曾編輯過人類基因,不過都是先抽取病患基因在實驗室裡修改後,再注入病人體內。但這類療法只適用部分疾病,成效未必持久,甚至可能產生多餘基因,且無法控制在DNA中的插入位置,而產生其他問題如癌症。
 
聖地亞哥史克里普斯轉化科學研究所的獨立專家托波爾(Eric Topol)則認為這種實驗是「玩弄大自然」,但他也表示此種療法的研究應該繼續,因為針對的都是不治之症。

 

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